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COM SÍNDROME DE USHER
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ENSAIOS CLÍNICOS BASEADAS EM TERAPIA MEDICAMENTOSA
ABERTOS ATUAIS
A terapia medicamentosa envolve a administração de medicamentos para tratar ou prevenir doenças. No caso da síndrome de Usher existem vários testes clínicos em desenvolvimento que têm potencial em beneficiar pessoas com esta condição.
SEGURANÇA E EFICÁCIA DOS COMPRIMIDOS NPI-001 PARA RP ASSOCIADO À SÍNDROME DE USHER (SLO RP)
Fase 1 / Fase 2
Dr. Lee Anderson com patrocinadores e colaboradores da Nacuity Pharmaceuticals Inc. e da Foundation Fighting Blindness na Austrália estão analisando o NPI-001 Tablets, um medicamento antioxidante. Seu estudo examinará a segurança e eficácia desses comprimidos orais NPI-001 em comparação com comprimidos placebo para participantes que têm perda de visão devido a retinose pigmentar (RP) com síndrome de Usher. O estudo ocorre ao longo de 24 meses. Espera-se que este estudo seja concluído em setembro de 2023.
TERAPIA ANTI-OXIDATIVA EMERGENTE DA NACUITY INICIOU TESTE CLINICO
Fase 1 / Fase 2
A Nacuity Pharmaceuticals, com sede em Fort Worth, está lançando um ensaio clínico na Austrália para o NPI-001, um tratamento oral projetado para retardar a perda de visão em pessoas com retinose pigmentar (RP) e RP associada à síndrome de Usher. O estudo, conhecido como SLO-RP (Segurança e eficácia dos comprimidos NPI-001 versus Placebo para tratamento de retinose pigmentar associada à síndrome de Usher), envolverá pelo menos 48 pacientes com síndrome de Usher e os seguirá por dois anos. Se os resultados do SLO-RP forem favoráveis, a Nacuity planeja lançar ensaios clínicos do NPI-001 para pessoas com RP ns EUA e na Austrália em 2021.
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EM PESSOAS COM RETINOSE PIGMENTAR E/OU COM SÍNDROME DE USHER
09 DE JUNHO DE 2023
ESTUDO DA UC IRVINE SOBRE MEDICAMENTO QUE REDUZ O ESTRESSE OXIDATIVO DA RETINOSE PIGMENTAR E DEGENERAÇÃO MACULAR RELACIONADA À IDADE (DMRI)
As doenças progressivas da retina, como a degeneração macular relacionada à idade (DMRI) e a retinose pigmentar, são causadas pelo desgaste da retina devido à apoptose que significa "morte celular". As células podem ficar desequilibradas por causa das condições ambientais desfavoráveis como por exemplo, exposição a luzes brilhantes, tabagismo ou alto consumo de álcool. Quando estressadas, as células sobreviverão ativando uma via que permite que a fonte oxidativa seja neutralizada ou morrerão por apoptose.
Neste estudo, os pesquisadores da UC Irvine se concentraram em uma classe de enzimas chamadas fosfodiesterases, comumente presentes no corpo humano. Essas enzimas são capazes de ativar vias distintas que promovem a sobrevivência celular juntamente com outras vias que desencadeiam a morte celular.
Eles descobriram que a inibição de fosfodiesterases com medicamento direcionado levou à adaptação e sobrevivência celular, às vezes a um estado celular que é ainda mais saudável do que células não estressadas.
O que isso significa para a Síndrome de Usher: a terapia medicamentosa é uma forma comum e aceita de administrar o tratamento da doença. Os resultados promissores deste estudo indicam que, um dia, pacientes com distúrbios degenerativos da retina poderão retardar a perda de visão e a degeneração da retina por meio de terapia ou regime medicamentoso prescrito.
Fontes:
26 DE AGOSTO DE 2019
TRATAMENTO COM MINOCICLINA NA RETINOSE PIGMENTAR
Pesquisadores da Sun Yat-sen University estão tentando testar a eficácia e segurança da minociclina oral para o tratamento da retinose pigmentar (RP). Minociclina, um antibiótico de tetraciclina semissintético de segunda geração, uma molécula altamente lipofílica e que pode facilmente passar pela barreira hematoencefálica. Vários ensaios clínicos e experimentos com animais relataram que a minociclina exerce efeitos antiapoptóticos, antiinflamatórios e antioxidantes no tratamento de doenças neurodegenerativas. Eles propuseram testar o efeito e a segurança da minociclina oral para RP.
O que isso significa para a síndrome de Usher: Se os ensaios clínicos forem bem-sucedidos, os pacientes de Usher terão a possibilidade de serem incluídos nesta terapia não invasiva para prevenir a morte das células fotorreceptoras.
Fonte: Clinicaltrials
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