Estudo de História Natural - Síndrome de Usher

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL

 

 

Estudo de História natural é um acompanhamento ao longo do tempo de um grupo de pessoas que tem ou estão em risco de desenvolver uma condição médica ou doença específica. Um estudo de história natural coleta informações de saúde para entender como a condição médica ou doença se desenvolve e como tratá-la. Coleta informações sobre a história natural de uma doença na ausência de uma intervenção, desde o início da doença até sua resolução ou morte do indivíduo.

Com este estudo, podem ser usados ​​para apoiar o desenvolvimento de medicamentos e produtos biológicos seguros e eficazes para doenças raras, por exemplo. Portanto, estes estudos tem potencial para beneficiar pessoas com síndrome de Usher. 

Cada projeto de pesquisa listado abaixo incluirá como estão os estudos  (clique aqui para saber mais sobre os diferentes estágios na pesquisa continua). Aqui indicamos onde este projeto se enquadra ilustrando seu progresso no sentido de alcançar pessoas vivendo com a síndrome de Usher, conforme as referências citadas.

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL EM ASSUNTOS COM USH1B

Estudo pré-clínico

O estudo de história natural está sendo conduzido para entender a progressão da doença em pacientes com USH1B, medida por uma série de avaliações relacionadas à visão. A progressão da doença será avaliada como mudança ao longo do tempo nessas medidas, e as associações entre os desfechos serão examinadas. Eles estão recrutando pacientes em Nápoles, Itália, em Madri, Espanha, e Rotterdam, Holanda. 

Locais e investigadores principais: 

Francesca Simonelli
Nápoles, Itália
Clínica de Olhos da Universidade da Campânia Luigi Vanvitelli
E-mail:  Francesca.SIMONELLI@unicampania.it

Ingeborgh van den Born
Rotterdam, Holanda
Stichting Oogziekenhuis Rotterdam
E-mail: born@oogziekenhuis.nl

Carmen Ayuso
Madrid, Espanha
Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz
E-mail: cayuso@fjd.es

Link para o Estudo de História Natural para USH1B

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL USH1C

Pesquisa básica e translacional

Jennifer Lentz, Ph.D. e sua equipe no Neuroscience Center of Excellence, LSU - New Orleans estão recrutando pacientes para três estudos de História Natural sobre a síndrome de Usher.
Os estudos conduzidos pela Dra. Lentz e sua equipe incluem:

  • Síndrome de Usher no estudo de história natural da Louisiana

  • Estudo prospectivo natural da perda de visão em USH 1C: um estudo multicêntrico

  • Estudo prospectivo de história natural da perda de equilíbrio em USH 1C

Para obter mais informações sobre essas oportunidades especiais:

 

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL USH2A

Pesquisa básica e translacional

 

De acordo com o  Dra. Jacque Duncan , presidente do estudo RUSH2A, "Os estudos de história natural são importantes para preparar os investigadores para o desenvolvimento de ensaios clínicos. É essencial saber como a visão é afetada em pacientes com mutações USH2A para determinar o que medir e quanta mudança nós esperamos ver com o tempo, a fim de saber se um tratamento potencial melhora a visão ou diminui a taxa de perda de visão a longo prazo." 

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL DA SÍNDROME DE USHER (LIGHT4DEAF)

Pesquisa básica e translacional

Isabelle Audo Pr: Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts

A pesquisadora Isabelle Audo com o patrocinador Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts e o colaborador Assistance Publique - Hôpitaux de Paris estão atualmente fazendo um estudo de história natural de cinco anos da Síndrome de Usher. Este estudo tem como objetivo analisar os parâmetros funcionais e estruturais para alterações retinianas, auditivas e vestibulares que acontecem ao longo do tempo. Isso permitirá que os pesquisadores documentem a história natural da síndrome de Usher e estabeleçam desfechos clínicos que podem ser úteis para futuros ensaios clínicos.

 

 

TAXA DE PROGRESSÃO DA DEGENERAÇÃO RETINIANA RELACIONADA AO PCDH15 NA SÍNDROME DE USHER 1F (RUSH1F)

Pesquisa básica e translacional

O Usher 1F Collaborative, uma organização familiar sem fins lucrativos e a Fundação Fighting Blindness estão fazendo parceria para lançar um estudo de história natural, “Taxa de Progressão da Degeneração Retiniana Relacionada a PCDH15 na Síndrome de Usher 1F (RUSH1F)”. A Marjorie C. Adams Trust fornecerá financiamento adicional para o estudo. Este estudo de história natural acompanhará 40 indivíduos com USH1F por quatro anos. Seu objetivo principal é identificar medidas de resultados em indivíduos com a mutação PCDH15 que causa USH1F. Essas medidas de resultados podem ser usadas em futuros ensaios clínicos. O Jaeb Center for Health Research em Tampa, Flórida, é o centro coordenador. A Dra. Katarina Stingl, da Universidade de Tübingen, na Alemanha, atuará como coordenadora do estudo. O estudo começou a inscrever participantes em maio de 2021.  

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL 

- NOTÍCIAS CIENTÍFICAS RELACIONADAS

24 DE JANEIRO DE 2017

NOVA PALESTRA USH SOBRE O ESTUDO RUSH2A, UM ENSAIO CLÍNICO DE HISTÓRIA NATURAL

Nosso último USH Talk apresenta o pesquisador Dr. Jacque Duncan, da University of Californy, São Francisco. O Dr. Duncan compartilha uma visão geral de um próximo ensaio clínico que visa estudar a taxa de progressão da degeneração da retina relacionada ao USH2A: O Estudo RUSH2A.

Fonte: https://www.usher-syndrome.org/what-is-usher-syndrome/presentations/ush-talks/ush-talks-the-rush2a-study.html

 

Para mais informações acesse o sites originais:

Usher Syndrome Coalition

https://www.usher-syndrome.org/what-is-usher-syndrome/ush-gene-specific-research/current-open-clinical-trials.html

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