PESQUISA USH1G
GENE: SANS
ANO DE IDENTIFICAÇÃO: 2003
Cada projeto de pesquisa listado abaixo incluirá como está os estudos clínicos (clique aqui para saber mais sobre os diferentes estágios na pesquisa continua). Aqui indicamos onde este projeto se enquadra ilustrando seu progresso no sentido de alcançar pessoas vivendo com a síndrome de Usher, conforme as referências citadas.
TERAPIA GÊNICA USH1G
Estudo pré-clínico
Christine Petit, Ph.D:
Collège de France, Institut Pasteur, Inserm e Sorbonne Université
Petit e sua equipe no Institute Pasteur restauraram parcialmente a função do ouvido interno e removeram quase completamente o defeito de equilíbrio em um modelo de camundongo de USH1G por transferência viral da natureza - tipo cDNA no ouvido interno de camundongos mutantes logo após o nascimento. Os resultados fornecem uma base para futuros ensaios clínicos em humanos.
Fonte Usher Syndrome Coalition:
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