ENSAIOS CLÍNICOS ABERTOS ATUAIS /
ESTUDOS DE HISTÓRIA NATURAL

 

Esses ensaios clínicos têm potencial para beneficiar pessoas com síndrome de Usher. 

Cada projeto de pesquisa listado abaixo incluirá como está os estudos clínicos (clique aqui para saber mais sobre os diferentes estágios na pesquisa continua). Aqui indicamos onde este projeto se enquadra ilustrando seu progresso no sentido de alcançar pessoas vivendo com a síndrome de Usher, conforme as referências citadas.

 

ENSAIOS CLÍNICOS DE TERAPIA COM CÉLULAS-TRONCO

RENEURON

Fase1 / Fase 2

Ensaio clínico para segurança e tolerabilidade de hRPC na retinose pigmentar (hRPCRP)

ReNeuron é uma empresa de pesquisa de células-tronco sediada no Reino Unido que se concentra no desenvolvimento de terapias com células-tronco que visam áreas de "necessidades médicas significativas não atendidas ou mal atendidas". 

Eles usaram suas tecnologias de células-tronco para desenvolver terapias baseadas em células para doenças significativas, onde as células podem ser prontamente administradas a qualquer paciente elegível, sem a necessidade de tratamento medicamentoso adicional. Atualmente, eles estão desenvolvendo a linha de células progenitoras da retina humana (hRPC) para o tratamento de doenças da retina, como a retinose pigmentar (RP). Um ensaio clínico de fase 1 / 2a está em andamento no qual os participantes com RP receberão uma única injeção de células hRPC em um olho para avaliar a segurança e tolerabilidade e serão acompanhados por dois anos. 

 

JCYTE

Fase 1/ Fase 2

Ensaio clínico para segurança e eficácia da injeção intravítrea de células progenitoras da retina humana em adultos com retinose pigmentar. 

A jCyte foi fundada em 2012 pelos drs. Henry Klassen e Jing Yang, que passaram décadas investigando os mecanismos que impulsionam a retinose pigmentar (RP) e outras doenças da retina. Seu trabalho levou à criação de células progenitoras da retina (RPCs), um tipo de célula-tronco que só pode se tornar células da retina. Estudos clínicos demonstraram que essas células podem resgatar e até mesmo substituir células retinianas doentes. Os primeiros resultados de um estudo de fase 1 / 2a mostraram que o tratamento é seguro e não desencadeia uma resposta imunológica. Eles concluíram a inscrição e o recrutamento para o estudo de fase 2b atual. 

 

 

CEDARS-SINAI

Fase 1 / Fase 2


Cedars-Sinai, uma organização de saúde sem fins lucrativos com sede em Los Angeles, recebeu autorizações do FDA (equivalente a ANVISA aqui no Brasil) para lançar um ensaio clínico de Fase 1 / 2a de 16 pessoas com células progenitoras neurais humanas - células-tronco que quase se desenvolveram em células neurais - para pacientes com RP. O estudo está sendo financiado por uma bolsa de U$ 10,5 milhões do Californy Institute for Regenerative Medicine. O pesquisador principal do estudo é Clive Svendsen, PhD, professor de Ciências Biomédicas e Medicina e diretor do Instituto de Medicina Regenerativa do Cedars-Sinai Board of Governors

 

ENSAIOS CLÍNICOS BASEADOS EM TERAPIA GENÉTICA

ESTUDO CLÍNICO ESTELAR DO PROQR

Fase 1 / Fase 2

 

STELLAR ou PQ-421a-001, é o primeiro estudo em humanos que incluirá inicialmente cerca de 18 adultos com perda de visão devido a mutações no exon 13 do gene USH2A e será conduzido em cerca de sete locais especializados na América do Norte e na Europa. O QR-421a foi projetado para excluir o exon 13 do mRNA de USH2A, removendo assim a mutação no exon 13. Essa abordagem também é conhecida como salto de exon. O RNA é o "projeto" para a síntese de proteínas, e o salto do exon 13 no "projeto" deve levar a uma proteína usherina reduzida, mas funcional. 

 

 

ENSAIOS CLÍNICOS BASEADOS EM TERAPIA MEDICAMENTOSA

TERAPIA ANTI-OXIDATIVA EMERGENTE DA NACUITY INICIOU TESTE CLINICO

Fase 1 / Fase 2

 

A Nacuity Pharmaceuticals, com sede em Fort Worth, está lançando um ensaio clínico na Austrália para o NPI-001, um tratamento oral projetado para retardar a perda de visão em pessoas com retinose pigmentar (RP) e RP associada à síndrome de Usher. O estudo, conhecido como SLO-RP (Segurança e eficácia dos comprimidos NPI-001 versus Placebo para tratamento de retinose pigmentar associada à síndrome de Usher), envolverá pelo menos 48 pacientes com síndrome de Usher e os seguirá por dois anos. Se os resultados do SLO-RP forem favoráveis, a Nacuity planeja lançar ensaios clínicos do NPI-001 para pessoas com RP ns EUA e na Austrália em 2021.

ESTUDOS DE HISTÓRIA NATURAL

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL EM ASSUNTOS COM USH1B

Estudo pré-clínico

O estudo de história natural está sendo conduzido para entender a progressão da doença em pacientes com USH1B, medida por uma série de avaliações relacionadas à visão. A progressão da doença será avaliada como mudança ao longo do tempo nessas medidas, e as associações entre os desfechos serão examinadas. Eles estão recrutando pacientes em Nápoles, Itália, em Madri, Espanha, e Rotterdam, Holanda. 

Locais e investigadores principais: 

Francesca Simonelli
Nápoles, Itália
Clínica de Olhos da Universidade da Campânia Luigi Vanvitelli
E-mail:  Francesca.SIMONELLI@unicampania.it

Ingeborgh van den Born
Rotterdam, Holanda
Stichting Oogziekenhuis Rotterdam
E-mail: born@oogziekenhuis.nl

Carmen Ayuso
Madrid, Espanha
Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz
E-mail: cayuso@fjd.es

Link para o Estudo de História Natural para USH1B

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL USH1C

Pesquisa básica e translacional

Jennifer Lentz, Ph.D. e sua equipe no Neuroscience Center of Excellence, LSU - New Orleans estão recrutando pacientes para três estudos de História Natural sobre a síndrome de Usher.
Os estudos conduzidos pela Dra. Lentz e sua equipe incluem:

  • Síndrome de Usher no estudo de história natural da Louisiana

  • Estudo prospectivo natural da perda de visão em USH 1C: um estudo multicêntrico

  • Estudo prospectivo de história natural da perda de equilíbrio em USH 1C

Para obter mais informações sobre essas oportunidades especiais:

 

 

ESTUDO DE HISTÓRIA NATURAL USH2A

Pesquisa básica e translacional

 

De acordo com o  Dra. Jacque Duncan , presidente do estudo RUSH2A, "Os estudos de história natural são importantes para preparar os investigadores para o desenvolvimento de ensaios clínicos. É essencial saber como a visão é afetada em pacientes com mutações USH2A para determinar o que medir e quanta mudança nós esperamos ver com o tempo, a fim de saber se um tratamento potencial melhora a visão ou diminui a taxa de perda de visão a longo prazo." 

 

 

 

ENSAIOS CLÍNICOS E ESTUDOS DE HISTÓRIA NATURAL
- NOTÍCIAS DE CIÊNCIAS RELACIONADAS

 

31 DE MARÇO DE 2020

PROQR ANUNCIA RESULTADOS POSITIVOS DE UMA ANÁLISE PROVISÓRIA NO TESTE DE FASE 1/2 DO QR-421A PARA A SÍNDROME DE USHER E FORNECE ATUALIZAÇÕES DE NEGÓCIOS

A ProQR Therapeutics anuncia resultados positivos de uma análise interina planejada de três meses de seu ensaio estelar de Fase 1/2 de QR-421a para tratar retinose pigmentar (RP) em adultos com síndrome de Usher tipo 2 ou RP não sindrômica devido a mutações em uma parte específica do gene USH2A, chamada exon 13. QR-421a, terapia experimental de RNA do ProQR é projetada para pular o exon 13 no RNA com o objetivo de parar ou reverter a perda de visão. QR-421a administrado como uma única injeção intravítrea foi seguro e bem tolerado. Ele também mostrou evidências iniciais e encorajadoras de atividade, com 25% dos pacientes mostrando um benefício em várias medidas de resultados.

O que isso significa para a síndrome de Usher: embora esta droga experimental em particular seja aplicável apenas a pessoas com síndrome de Usher devido a mutações no exon 13 do gene USH2A, os primeiros resultados positivos significam que o ensaio continuará conforme projetado e pode levar a outros Terapias de RNA / medicamentos que irão beneficiar pessoas com síndrome de Usher causada por outras mutações.

Fonte: https://eyewire.news/articles/proqr-announces-positive-findings-from-an-interim-analysis-in-the-phase-1-2-trial-of-qr-421a-for-usher-syndrome-and-provides-business-update/

 

 

26 DE AGOSTO DE 2019

TRATAMENTO COM MINOCICLINA NA RETINOSE PIGMENTAR

Pesquisadores da Sun Yat-sen University estão tentando testar a eficácia e segurança da minociclina oral para o tratamento da retinose pigmentar (RP). Minociclina, um antibiótico de tetraciclina semissintético de segunda geração, uma molécula altamente lipofílica e que pode facilmente passar pela barreira hematoencefálica. Vários ensaios clínicos e experimentos com animais relataram que a minociclina exerce efeitos antiapoptóticos, antiinflamatórios e antioxidantes no tratamento de doenças neurodegenerativas. Eles propuseram testar o efeito e a segurança da minociclina oral para RP.

O que isso significa para a síndrome de Usher: Se os ensaios clínicos forem bem-sucedidos, os pacientes de Usher terão a possibilidade de serem incluídos nesta terapia não invasiva para prevenir a morte das células fotorreceptoras.

Fonte: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04068207

 

1 DE AGOSTO DE 2019

TRATANDO IRDS: ABORDAGENS GENE-ESPECÍFICO E GENE-INDEPENDENTE

A identificação das causas e da compreensão das funções de muitas doenças hereditárias da retina (IRDs) levou ao desenvolvimento de novas oportunidades de tratamento específico para genes / doenças. Existem vários tratamentos disponíveis que visam não apenas alvejar genes específicos, mas também certas mutações. Portanto, os tratamentos específicos de gene / doença dependem de células-alvo persistentes e função visual suficiente para funcionar com eficácia. No entanto, muitos pacientes estão fora dessa janela de oportunidade e devem confiar em outras abordagens.

O que isso significa para a síndrome de Usher: há muitas opções diferentes de tratamento e terapia em desenvolvimento para a retinose pigmentar.

Fonte: https://retinatoday.com/articles/2019-july-aug/treating-irds-gene-specific-and-gene-independent-approaches

 

7 DE MAIO DE 2019

GENSIGHT BIOLOGICS ANUNCIA ANÁLISE POSITIVA DO COMITÊ DE MONITORAMENTO DE SEGURANÇA DE DADOS E CONTINUAÇÃO DO ENSAIO CLÍNICO PIONEER FASE I / II DO GS030 COMBINANDO TERAPIA GENÉTICA E OPTOGENÉTICA PARA O TRATAMENTO DA RETINOSE PIGMENTAR

GenSight Biologics, uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta e desenvolvimento de terapias genéticas para doenças neurodegenerativas da retina e distúrbios do sistema nervoso central, anunciou que o Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) independente concluiu sua primeira revisão de segurança do ensaio clínico PIONEER Fase I / II em andamento de GS030 combinando terapia gênica e optogenética para o tratamento da retinose pigmentar (RP). Nenhum problema de segurança foi encontrado para a primeira coorte de indivíduos que receberam uma única injeção intravítrea de 5e10 vg combinada com um dispositivo de estimulação visual optrônica vestível. Portanto, o DSMB recomendou avançar com o plano sem qualquer modificação no protocolo e recrutar a segunda coorte de indivíduos para receber uma dose escalonada de 1,5e11 vg.

O que isso significa para a síndrome de Usher: Este ensaio clínico pode levar a um tratamento para RP e pode ser aplicável à síndrome de Usher.

Fonte: https://www.gensight-biologics.com/2019/05/07/gensight-biologics-announces-positive-data-safety-monitoring-board-review-and-continuation-of-pioneer-phase-i-ii-clinical-trial-of-gs030-combining-gene-therapy-and-optogenetics-for-the-treatment-of-re/?fbclid=IwAR3jsNwyrDu5mpF0QdPwa48snBaDLmci4Z-3BZhVqmK54_EtqeOL7vZFSI0

 

26 DE ABRIL DE 2019

RENEURON ANUNCIA APRESENTAÇÃO DE DADOS ATUALIZADOS DE EFICÁCIA E SEGURANÇA DO ESTUDO DE RETINOSE PIGMENTAR.

O ReNeuron Group anunciou os resultados preliminares positivos mais recentes nos ensaios clínicos de fase 1 e 2a em andamento da empresa de seu candidato a terapia com células progenitoras da retina humana (hRPC) na retinose pigmentar. Todos os três indivíduos no primeiro grupo da fase 2a demonstraram uma melhora contínua e adicional na visão em comparação com sua linha de base pré-tratamento.

O que isso significa para a síndrome de Usher: Esta terapia potencial pode fornecer um meio de restaurar a visão perdida em pacientes com a síndrome de Usher.

Fonte: https://www.prnewswire.com/news-releases/reneuron-announces-presentation-of-updated-efficacy-and-safety-data-from-retinitis-pigmentosa-study-at-the-sixth-annual-retinal-cell-and-gene-therapy-innovation-summit-300838843.html?fbclid=IwAR2Vzv17zd6toFV-yZRe9oPJhP1ChJDhhywZMXSJfqu6VnuzrqS9SfMalvk

 

11 DE MARÇO DE 2019

PROQR ADMINISTRA O PRIMEIRO PACIENTE NA FASE 1/2 DO ENSAIO STELLAR DE QR-421A PARA A SÍNDROME DE USHER TIPO 2

(mais detalhes clique aqui)

ProQR Therapeutics NV, uma empresa dedicada a mudar vidas através da criação de medicamentos de RNA transformador para o tratamento de doenças genéticas raras graves, anunciou hoje o primeiro paciente tratado no ensaio clínico Fase 1/2 STELLAR para QR-421a em pacientes com síndrome de Usher retinose pigmentar(RP) tipo 2 ou não sindrômica. Os dados provisórios do teste devem ser anunciados em meados de 2019. De acordo com David G. Birch, Ph.D., Pesquisador Principal da STELLAR e Diretor Científico da Retina Foundation of the Southwest em Dallas, Texas, “O estudo STELLAR é um dos primeiros estudos desse tipo explorando o impacto do RNA do ProQR terapias em pacientes com síndrome de Usher tipo 2 devido a uma mutação no Exon 13. O estudo STELLAR irá explorar se QR-421a (terapia de RNA de ProQR) pode retardar a progressão da doença ou até mesmo revertê-la.”

O que isso significa para a síndrome de Usher: pode haver um medicamento potencial disponível para reverter a cegueira causada pela síndrome de Usher.

Fonte: https://www.globenewswire.com/news-release/2019/03/11/1751124/0/en/ProQR-Doses-First-Patient-in-Phase-1-2-STELLAR-Trial-of-QR-421a-for-Usher-Syndrome-Type-2.html

 

4 DE DEZEMBRO DE 2018

PROQR PARA INICIAR O ENSAIO CLÍNICO DE QR-421A EM PACIENTES COM SÍNDROME DE USHER TIPO 2 (Mais detalhes clique aqui)

ProQR Therapeutics anunciou que o FDA liberou o pedido de Investigational New Drug (IND) para QR-421a. QR-421a é um oligonucleotídeo baseado em RNA experimental projetado para tratar a causa subjacente da perda de visão associada à síndrome de Usher tipo 2 e retinose pigmentarnão sindrômica devido a mutações no exon 13 do gene USH2A. O ProQR planeja começar a inscrever pacientes em um estudo de Fase 1/2 denominado STELLAR nos próximos meses, com dados preliminares esperados em meados de 2019.

 

Fonte: https://www.globenewswire.com/news-release/2018/12/04/1661524/0/en/ProQR-Announces-Clearance-of-IND-to-Start-Clinical-Trial-of-QR-421a-in-Usher-Syndrome-Type-2-Patients.html

 

9 DE MAIO DE2018

PROQR ANUNCIA RESULTADOS DO PRIMEIRO TRIMESTRE DE 2018

A ProQR Therapeutics NV anunciou que os resultados de seu ensaio clínico de QR-110 LCA 10 estão no caminho certo, e oito em doze pacientes foram inscritos em um ensaio de Fase 1/2. Os resultados de segurança e eficácia para o ensaio devem ser anunciados no segundo semestre de 2018. Atualmente, eles planejam anunciar dados de um estudo QR-421 para a Síndrome de Usher. A organização recebeu US $ 7,5 milhões em financiamento da Foundation Fighting Blindness (FFB) e espera usar o QR-421a para a síndrome de Usher tipo 2A para direcionar as mutações no exon 13.

Fonte: https://www.globenewswire.com/news-release/2018/05/09/1499294/0/en/ProQR-Announces-Results-for-the-First-Quarter-of-2018.html

 

19 DE ABRIL DE 2018

RENEURON GANHA BOLSA PARA DESENVOLVIMENTO DE TERAPIA CELULAR DA RETINA

ReNeuron, um desenvolvedor de terapias baseadas em células, recebeu um prêmio de US $ 1,5 milhão da agência Inovações do Reino Unido. O projeto permitirá o desenvolvimento de bancos de células do candidato a hRPC do ReNeuron e também o desenvolvimento de ensaios de liberação de produto para o desenvolvimento clínico em estágio final. A terapia hRPC está sendo testada em um ensaio clínico de Fase III nos EUA para pacientes que sofrem de retinose pigmentar.

Fonte: https://www.sharesmagazine.co.uk/news/market/5938864/ReNeuron-wins-grant-for-retinal-cell-therapy-development

 

10 DE JANEIRO DE 2018

GENSIGHT BIOLOGICS RECEBE APROVAÇÃO MHRA PARA INICIAR ENSAIO CLÍNICO PIONEER FASE I / II DA TERAPIA GENÉTICA GS030 EM RETINOSE PIGMENTAR

GenSight Biologics, uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta e desenvolvimento de terapias genéticas inovadoras para doenças neurodegenerativas da retina e distúrbios do sistema nervoso central, anunciou a aceitação da Agência Reguladora de Medicamentos e Saúde (MHRA) do Reino Unido do Pedido de Ensaios Clínicos (CTA) da Companhia para iniciar a Fase I da PIONEER / II estudo de GS030 em pacientes com Retinose pigmentar (RP).

Fonte: https://www.businesswire.com/news/home/20180110005459/en/GenSight-Biologics-Receives-MHRA-Approval-Initiate-Phase

 

15 DE DEZEMBRO DE 2017

JCYTE COMPARTILHA ATUALIZAÇÃO ENCORAJADORA SOBRE ENSAIOS CLÍNICOS PARA RETINOSE PIGMENTAR

jCyte, um dos líderes no desenvolvimento de terapias baseadas em células para RP, anuncia resultados positivos de 12 meses de seu ensaio clínico de Fase 1 / 2a para o tratamento da retinose pigmentar com células-tronco.

Fonte: https://blog.cirm.ca.gov/2017/12/14/jcyte-shares-encouraging-update-on-clinical-trial-for-retinitis-pigmentosa/

 

3 DE MAIO DE 2017

JCYTE RECEBE APROVAÇÃO DO FDA PARA PROCESSO DE REVISÃO RÁPIDA DA TERAPIA COM CÉLULAS-TRONCO DA RETINOSE PIGMENTAR| NOTÍCIAS SOBRE TERAPIA COM CÉLULAS-TRONCO

Sinais encorajadores esta semana de que o FDA está falando sério quando concedeu o status de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao ensaio clínico jCyte financiado pelo CIRM para uma forma rara de cegueira. Isso é importante porque o RMAT busca acelerar a aprovação de terapias com células-tronco que demonstrem que podem ajudar pacientes com necessidades médicas não atendidas.

Fonte: https://blog.cirm.ca.gov/2017/05/03/jcyte-gets-fda-go-ahead-for-fast-track-review-process-of-retinitis-pigmentosa-stem-cell-therapy/

 

24 DE JANEIRO DE 2017

NOVA PALESTRA USH SOBRE O ESTUDO RUSH2A, UM ENSAIO CLÍNICO DE HISTÓRIA NATURAL

Nosso último USH Talk apresenta o pesquisador Dr. Jacque Duncan, da University of Californy, São Francisco. O Dr. Duncan compartilha uma visão geral de um próximo ensaio clínico que visa estudar a taxa de progressão da degeneração da retina relacionada ao USH2A: O Estudo RUSH2A.

 

Fonte: https://www.usher-syndrome.org/what-is-usher-syndrome/presentations/ush-talks/ush-talks-the-rush2a-study.html

 

20 DE NOVEMBRO DE 2012

ATUALIZAÇÃO DA OXFORD BIOMEDICA SOBRE O ENSAIO CLÍNICO USHER 1B / NOTÍCIAS SOBRE TERAPIA GENÉTICA

Três pacientes foram tratados até agora sem eventos adversos graves após seis meses. Eles puderam prosseguir com a administração de uma dose maior para o próximo grupo de pacientes.

Fonte: https://www.usher-syndrome.org/what-is-usher-syndrome/presentations/ush-talks/ush-talks-the-rush2a-study.html

 

 

18 DE OUTUBRO DE 2011

FDA APROVA ENSAIO CLÍNICO USHSTAT / NOTÍCIAS SOBRE TERAPIA GENÉTICA

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o pedido de Investigational New Drug (IND) da Oxford BioMedica para o desenvolvimento clínico de Fase I / IIa de UshStat para tratar a síndrome de Usher tipo 1B. Oxford Biometica inscreverá 18 pacientes com Usher tipo 1b no Casey Eye Institute em Portland, Oregon. O estudo será conduzido pelo Dr. Richard Weleber.

Fonte: https://www.pharmaceutical-business-review.com/regulation/

Para mais informações acesse o sites originais:

Usher Syndrome Coalition

https://www.usher-syndrome.org/what-is-usher-syndrome/ush-gene-specific-research/current-open-clinical-trials.html

Foundation Fighting Blindness  

https://www.fightingblindness.org/research/nacuity-s-emerging-anti-oxidative-therapy-moves-into-clinical-trial-125

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