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ensaio clinico - terapia medicamentosa

ENSAIOS CLÍNICOS BASEADAS EM TERAPIA MEDICAMENTOSA
ABERTOS ATUAIS

 

A terapia medicamentosa envolve a administração de medicamentos para tratar ou prevenir doenças. No caso da síndrome de Usher existem vários testes clínicos em desenvolvimento que têm potencial em beneficiar pessoas com esta condição.

SEGURANÇA E EFICÁCIA DOS COMPRIMIDOS NPI-001 PARA RP ASSOCIADO À SÍNDROME DE USHER (SLO RP)

Fase 1 / Fase 2

Dr. Lee Anderson com patrocinadores e colaboradores da Nacuity Pharmaceuticals Inc. e da Foundation Fighting Blindness na Austrália estão analisando o NPI-001 Tablets, um medicamento antioxidante. Seu estudo examinará a segurança e eficácia desses comprimidos orais NPI-001 em comparação com comprimidos placebo para participantes que têm perda de visão devido a retinose pigmentar (RP) com síndrome de Usher. O estudo ocorre ao longo de 24 meses. Espera-se que este estudo seja concluído em setembro de 2023. 

 

TERAPIA ANTI-OXIDATIVA EMERGENTE DA NACUITY INICIOU TESTE CLINICO

Fase 1 / Fase 2

 

A Nacuity Pharmaceuticals, com sede em Fort Worth, está lançando um ensaio clínico na Austrália para o NPI-001, um tratamento oral projetado para retardar a perda de visão em pessoas com retinose pigmentar (RP) e RP associada à síndrome de Usher. O estudo, conhecido como SLO-RP (Segurança e eficácia dos comprimidos NPI-001 versus Placebo para tratamento de retinose pigmentar associada à síndrome de Usher), envolverá pelo menos 48 pacientes com síndrome de Usher e os seguirá por dois anos. Se os resultados do SLO-RP forem favoráveis, a Nacuity planeja lançar ensaios clínicos do NPI-001 para pessoas com RP ns EUA e na Austrália em 2021.

 

NOTICIAS RELACIONADAS SOBRE TERAPIA MEDICAMENTOSA DA RETINA

EM PESSOAS COM RETINOSE PIGMENTAR E/OU COM SÍNDROME DE USHER

 

10 DE FEVEREIRO DE 2024

KIORA PHARMACEUTICALS E THÉA INOVAÇÃO ABERTA
PARA TRATAMENTO DE DOENÇAS HEREDITÁRIAS DA RETINA

Em 31 de janeiro de 2024, foi anunciado que a Kiora Pharmaceuticals firmou um acordo com a Théa Open Innovation (TOI) referente ao desenvolvimento e comercialização do KIO-301 e ao tratamento de doenças hereditárias da retina. Neste acordo, Kiora receberá um pagamento adiantado da Théa e projetará e implementará um estudo de fase 2, enquanto a TOI será responsável pelos ensaios clínicos de fase 3 e futuras atividades comerciais e marketing.

 

A Kiora Pharmaceuticals é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve tratamentos para doenças órfãs da retina e concluiu recentemente um ensaio de estágio I/II do KIO-301 em pacientes com retinose pigmentar (RP).

Théa Open Innovation é uma empresa irmã da empresa global de especialidades oftalmológicas Laboratórios Théa e pode parecer familiar devido à recente parceria entre ProQR e Laboratoires Théa.

KIO-301 é uma terapia medicamentosa potencial para RP que atua como um interruptor de luz molecular, projetado para reatribuir as capacidades de detecção de luz dos fotorreceptores a um tipo diferente de célula na retina, as células ganglionares da retina (RGCs). A forma como esta terapia potencial é proposta para funcionar é que o KIO-301 é capaz de entrar nas RGCs e interagir com os canais iônicos dependentes de voltagem da membrana celular de maneira diferente, dependendo da presença de luz. Quando a luz está presente, a forma do KIO-301 é alterada, o que altera o fluxo de corrente gerado a partir do canal iônico dependente de voltagem e resulta na sinalização para o cérebro. Na ausência de luz, o KIO-301 reverte para uma forma de energia mais baixa, o que interrompe a sinalização para o cérebro.

 

Foi relatado que o estudo de Fase I/II para KIO-301, ABACUS, mostrou melhorias significativas na visão em pacientes com RP em estágio avançado, incluindo melhorias no campo visual, melhorias na acuidade visual e aumento da visão funcional para completar as atividades da vida diária. Kiora agora planeja implementar um ensaio clínico multicêntrico de Fase 2 para retinose pigmentar em 2024.​

 

O que isto significa para a síndrome de Usher: Esta parceria aumentará a probabilidade desta potencial terapia medicamentosa passar pelo processo de ensaio clínico e, se for eficaz, ser disponibilizada ao público em geral. Uma vez que esta estratégia terapêutica é agnóstica em termos de genes, poderia beneficiar toda a comunidade Usher.

 

Fontes:

Kiorapharma

Thea
 

09 DE JUNHO DE 2023

ESTUDO DA UC IRVINE SOBRE MEDICAMENTO QUE REDUZ O ESTRESSE OXIDATIVO DA RETINOSE PIGMENTAR E DEGENERAÇÃO MACULAR RELACIONADA À IDADE (DMRI)

 

As doenças progressivas da retina, como a degeneração macular relacionada à idade (DMRI) e a retinose pigmentar, são causadas pelo desgaste da retina devido à apoptose que significa "morte celular". As células podem ficar desequilibradas por causa das condições ambientais desfavoráveis como por exemplo, exposição a luzes brilhantes, tabagismo ou alto consumo de álcool. Quando estressadas, as células sobreviverão ativando uma via que permite que a fonte oxidativa seja neutralizada ou morrerão por apoptose.

Neste estudo, os pesquisadores da UC Irvine se concentraram em uma classe de enzimas chamadas fosfodiesterases, comumente presentes no corpo humano. Essas enzimas são capazes de ativar vias distintas que promovem a sobrevivência celular juntamente com outras vias que desencadeiam a morte celular.

Eles descobriram que a inibição de fosfodiesterases com medicamento direcionado levou à adaptação e sobrevivência celular, às vezes a um estado celular que é ainda mais saudável do que células não estressadas.

O que isso significa para a Síndrome de Usher: a terapia medicamentosa é uma forma comum e aceita de administrar o tratamento da doença. Os resultados promissores deste estudo indicam que, um dia, pacientes com distúrbios degenerativos da retina poderão retardar a perda de visão e a degeneração da retina por meio de terapia ou regime medicamentoso prescrito.

Fontes:

PNAS

Usher Syndrome Coalition

01 DE DEZEMBRO DE 2022

O PRINCIPAL ATIVO DA SPARINGVISION, SPVN06, LIBERA O PEDIDO DE IND NOS EUA PARA O TRATAMENTO DE RETINOSE PIGMENTAR

A SparingVision, uma empresa de medicina genômica que desenvolve tratamentos para doenças oculares que restauram a visão, anunciou que o Food and Drug Administration (FDA) liberou o pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) da empresa para SPVN06, sua principal terapia independente de gene para o tratamento de retinose pigmentar (RP), uma doença hereditária da retina mais prevalente no mundo. Esta aprovação abre caminho para o início da terapia genética promissora para distrofia de bastonetes e cones (PRODYGY), um ensaio clínico de Fase I/II, o primeiro em humanos (FIH). Primeiros dados de segurança estão previstos em 2023 e com leitura completa calculada para 2025.

Fonte: Ysios Capital

26 DE AGOSTO DE 2019

TRATAMENTO COM MINOCICLINA NA RETINOSE PIGMENTAR

Pesquisadores da Sun Yat-sen University estão tentando testar a eficácia e segurança da minociclina oral para o tratamento da retinose pigmentar (RP). Minociclina, um antibiótico de tetraciclina semissintético de segunda geração, uma molécula altamente lipofílica e que pode facilmente passar pela barreira hematoencefálica. Vários ensaios clínicos e experimentos com animais relataram que a minociclina exerce efeitos antiapoptóticos, antiinflamatórios e antioxidantes no tratamento de doenças neurodegenerativas. Eles propuseram testar o efeito e a segurança da minociclina oral para RP.

O que isso significa para a síndrome de Usher: Se os ensaios clínicos forem bem-sucedidos, os pacientes de Usher terão a possibilidade de serem incluídos nesta terapia não invasiva para prevenir a morte das células fotorreceptoras.

Fonte: Clinicaltrials

Para mais informações acesse o sites originais:

Foundation Fighting Blindness  

Usher Syndrome Coalition

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