ProQr fase 2 e 3 - Síndrome de Usher

PROQR ANUNCIA OS PRIMEIROS PACIENTES DOSADOS ​​

NOS ENSAIOS PRINCIPAIS DE FASE 2/3 DE QR-421A

PARA RETINOSE PIGMENTAR MEDIADA POR USH2A

Tradução em português

Notícia relatada pela empresa ProQR

LEIDEN, Holanda & CAMBRIDGE, Massachusetts, 16 de dezembro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV (Nasdaq:

 

PRQR, uma empresa dedicada a mudar vidas por meio da criação de terapias de RNA transformadora para doenças genéticas oculares, anunciou no dia 16 de dezembro de 2021, os primeiros pacientes administrados em ensaios clínicos de Fase 2/3 de SiriusCeleste de terapia de RNA experimental QR-421a para pessoas com retinose pigmentar mediada por USH2A e síndrome de Usher.

“A retinose pigmentar (RP) e a síndrome de Usher associada com USH2A são doenças hereditárias  da retina que podem levar à cegueira porque não há tratamento disponível para impedir a perda progressiva da visão”, disse David Birch, Ph.D., investigador do Sirius e Celeste estudos na Retina Foundation of the Southwest em Dallas, Texas, EUA “Estes são os primeiros testes potencialmente essenciais para essas condições, que vemos como um marco promissor que traz esperança para as comunidades de RP e síndrome de Usher.”

“Temos o prazer de trazer nossa segunda terapia de RNA potencialmente ao estágio final dos testes clínicos”, disse Aniz Girach, MD, Diretor Médico da ProQR. “Em um estudo clínico anterior, o QR-421a pareceu ser bem tolerado e demonstrou benefícios concordantes em múltiplas medidas de visão em olhos tratados em comparação com os não tratados. Nosso objetivo é que os estudos de Sirius e Celeste validem ainda mais a capacidade do QR-421a de estabilizar a perda de visão em pessoas com retinose pigmentar mediada por USH2A e síndrome de Usher. ”

Sobre os ensaios clínicos Sirius Celeste

Sirius e Celeste, são 2 estudos de dupla ocultação, randomizados, controlados por simulação, de 24 meses, de doses múltiplas para avaliar se QR-421a é eficaz para interromper a perda visual e se é seguro e bem tolerado.

Adultos e crianças (com 12 anos ou mais) com perda da visão devido a mutações no exon 13 do gene USH2A serão incluídos em um dos estudos, dependendo da visão inicial. Em ambos os estudos, os participantes são atribuídos aleatoriamente a três ramos de estudo paralelos. Nos 2 estudos de tratamento, os participantes recebem injeções intravítreas com QR-421a em diferentes doses (dose de carga de 180 μg e doses de manutenção de 60 μg ou dose de carga de 60 μg e doses de manutenção de 60 μg). No terceiro estudo de controle simulado, as injeções intravítreas são simuladas, mas nenhuma injeção ou medicação em estudo é dada.

O estudo Sirius está planejado para envolver 81 participantes com perda avançada de visão (melhor acuidade visual corrigida de base pior que 20/40). A conclusão primáriA no estudo é a mudança média da linha de base em acuidade visual aos 18 meses nos ensaios tratados em comparação com o estudo de controle.

O estudo Celeste está planejado para envolver 120 participantes com perda de visão precoce a moderada (acuidade visual de linha de base igual ou melhor que 20/40). A conclusão primária no estudo é a mudança média da linha de base na perimetria estática em 12 meses nos ensaios tratados em comparação com o estudo de controle.

Sobre a retinose pigmentar mediada por USH2A e a síndrome de Usher

A síndrome de Usher é a principal causa de surdez e cegueira combinadas. Pessoas com síndrome de Usher mediada por USH2A geralmente nascem com perda auditiva e começam a ter perda progressiva de visão durante a idade adulta. A perda de visão também pode ocorrer sem perda de audição em uma doença chamada retinose pigmentar. A síndrome de Usher e a retinose pigm,entar podem ser causadas por mutações no gene USH2A. Até o momento, não há tratamentos farmacêuticos aprovados para perda de visão associada a mutações no USH2A.

Sobre QR-421a

QR-421a é a primeira terapia de RNA em investigação projetada para tratar a causa subjacente da perda de visão na retinose pigmentar mediada por USH2A e na síndrome de Usher devido a mutações no exon 13 do gene USH2A. QR-421a é projetado para restaurar a proteína usherina funcional usando uma abordagem de salto de exon. O QR-421a deve ser administrado por meio de injeções intravítreas no olho e recebeu a designação de "medicamento órfão" nos Estados Unidos e na União Europeia e recebeu designações de doença pediátrica rara e “fast-track” (acelerada) do FDA.

Leia a matéria original completa nesse link: https://www.proqr.com/press-releases/proqr-announces-first-patients-dosed-in-phase-23-pivotal-trials-of-qr-421a-for-ush2a-mediated-retinitis-pigmentosa

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