RESULTADOS POSITIVOS NA SÍNDROME DE USHER
E ESTUDO CLÍNICO DE RP

 

março de 2021

 

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Tradução em português

Notícia relatada pela empresa ProQR
Resultados positivos alcançados em nossa pesquisa em andamento
sobre a síndrome de Usher e retinose pigmentar.
24 de março de 2021

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Estudo Stellar, ensaio clínico de Fase 1/2, mostrou que a terapia experimental de RNA QR-421a é eficaz e segura. O ProQR planeja iniciar os testes de fase final para pessoas com retinose pigmentar mediada por USH2A.

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Temos o prazer de anunciar os resultados positivos de nosso estudo clínico Stellar da síndrome de Usher e retinose pigmentar, que atingiu todos os objetivos declarados. Isso marca um marco crucial em nossa pesquisa contínua de doenças hereditárias da retina.

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A notícia publicada hoje é uma conquista substancial no desenvolvimento clínico com foco na síndrome de Usher e RP. (O comunicado de imprensa completo pode ser encontrado aqui: https://bit.ly/31ar9Gw)

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A síndrome de Usher é uma doença genética caracterizada pela perda auditiva leve até a surdez profunda quanto pela perda progressiva da visão até a cegueira total. A perda de visão se deve a uma doença ocular chamada retinose pigmentar (RP), que afeta a área do tecido sensível à luz na parte posterior do olho (a retina). Existem 3 tipos principais de síndrome de Usher - tipo 1, 2 e 3. Cada um desses tipos tem vários genes diferentes responsáveis ​​por causar a síndrome.

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Atualmente, não há tratamentos disponíveis para os mais de 16.000 pacientes com perda de visão devido à síndrome de Usher 2A e RP devido a mutações no exon 13 de USH2A.

 

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QR-421a e o estudo Stellar

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Nossa terapia de RNA experimental, QR-421a, visa parar a perda de visão ou restaurar a visão em pessoas com uma mutação em uma parte específica do gene USH2A, chamada exon 13. QR-421a atua ligando-se ao RNA mutado de USH2A e exclui o exon 13 do RNA. Essa abordagem é conhecida como “salto do exon”. As células na retina podem então produzir uma proteína USH2A ligeiramente mais curta, mas funcional.

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O estudo Stellar é um ensaio clínico de Fase 1/2 do QR-421a para testar se ele é seguro e leva a uma visão melhor.

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Os resultados provisórios do ensaio foram encorajadores, anunciados em março de 2020. Hoje, os resultados positivos do ensaio foram anunciados. Com apenas uma injeção de QR-421a, o estudo Stellar mostrou benéfico no olho tratado em comparação com o olho não tratado em vários testes oculares. Vimos esse benefício em todos os participantes do estudo Stellar, que incluiu participantes de ensaios clínicos com perda de visão avançada e perda de visão precoce a moderada.

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Para obter mais informações sobre a segurança e eficácia do estudo, leia nossa  Declaração da comunidade QR421a, resultados do programa de março de 2021 (PDF).

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A ProQR concordou com os reguladores médicos para avançar o QR-421a para o estágio final de testes clínicos. Este será nosso segundo programa clínico a passar para o estágio final, após nosso teste clínico de estágio final em Amaurose Congênita Leber tipo 10 (LCA10). A notícia de hoje valida ainda mais nossa plataforma de terapia de RNA e nossa capacidade de projetar e levar esses programas de forma eficiente ao desenvolvimento clínico.

 

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Palavra de nossos pacientes parceiros

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“Estamos satisfeitos em ver o QR-421a avançando para testes essenciais e orgulhosos em apoiar o trabalho da ProQR.”

Benjamin R. Yerxa, PhD, CEO da Fundação Fighting Blindness.

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Na ProQR, temos parceria com mais de 20 organizações de pacientes de retina em todo o mundo. Para obter mais informações sobre nossas parcerias e trabalho que fazemos com a comunidade de pacientes, envie um e-mail para patientinfo@proqr.com .

 

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Palavra de um médico

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Robert Koenekoop, MD, MSc, PhD, FRCS (C), FARVO, um cientista clínico do Hospital Infantil de Montreal e Professor da Faculdade de Medicina e Departamento de Cirurgia Pediátrica da Universidade McGill, resumiu:

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“O perfil de segurança e resultados de eficácia para QR-421a são muitos encorajadores.”

 

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O que isto significa?

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Hoje é uma validação robusta de nossas terapias de RNA para tratar a grande necessidade não atendida na comunidade de doenças hereditárias da retina. Isso significa que agora vimos que nossas terapias de RNA funcionam no fornecimento de benefícios visuais aos participantes de ensaios clínicos com LCA10 e, agora, síndrome de Usher e RP.

 

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Qual o proximo?

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Com base nas notícias de hoje, o ProQR planeja conduzir dois ensaios clínicos de estágio final ou ensaios de fase 2/3. Trabalharemos com os reguladores para apresentar protocolos de ensaios clínicos para dois ensaios de registro em estágio final chamados Sirius e Celeste. 

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Se você tiver alguma dúvida, consulte o seu médico assistente ou pode entrar em contato com o ProQR em  patientinfo@proqr.com .

 

Fonte: Usher Syndrome Coalition