PESQUISA USH1D

GENE: CDH23
ANO DE IDENTIFICAÇÃO: 2001

​

​

​

Cada projeto de pesquisa listado abaixo está incluso como está os estudos clínicos (clique aqui para saber mais sobre os diferentes estágios na pesquisa continua). Aqui indicamos onde este projeto se enquadra ilustrando seu progresso no sentido de alcançar pessoas vivendo com a síndrome de Usher, conforme as referências citadas.

​

​

TERAPIA GÊNICA USH1D

Estudo pré-clínico

 

Vetores Triplo AAV para USH1D: Uma equipe de pesquisa em Nápoles, Itália, testou a transferência de genes da retina em retinas de camundongos e suínos usando vetores AAV triplos para maximizar a capacidade de transferência de genes maiores envolvidos em Doenças Retinianas Herdadas, como USH1D. A tradução foi suficiente, portanto, vetores de AAV triplos podem permitir a terapia genética para USH1D.

• Link de publicação relevante

​

​

​

​

​

Fonte Geral: Usher Syndrome Coalition