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TERAPIA DO GENE-AGNÓSTICO OU INDEPENDENTE DE GENE
As novas abordagens terapêuticas para distrofias da retina evoluíram rapidamente desde que foram aplicados os ensaios clínicos do Luxturna em pacientes com Amaurose Congênita de Leber com a mutação RPE65. O medicamento injetado sob a retina tornou-se a primeira e até agora a única terapia genética aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) e pelos órgãos reguladores da saúde no mundo inteiro.
As doenças hereditárias da retina (DHRs) são um grupo de distúrbios genéticos que afetam a retina, caracterizadas por degeneração de células fotorreceptoras, perda progressiva da visão e cegueira. Sua alta heterogeneidade genética, com mais de 250 diferentes genes causadores, representa uma limitação importante para o desenvolvimento de abordagens de terapia gênica que possam ser aplicadas a um número significativo de pacientes. Portanto, os pesquisadores estão explorando diferentes estratégias terapêuticas, e uma delas é a terapia do gene-agnóstico, também conhecida como terapia independente de gene que visam diminuir e/ou retardar a perda dos fotorreceptores, independentemente do gene. Elas constituem uma abordagem alternativa/complementar válida para superar alguns dos principais obstáculos relacionados aos gene-específicos, a começar pela diversidade genética dessas condições, como por exemplo, a retinose pigmentar.
Embora haja muitos desafios para o tratamento de DHRs, os pesquisadores estão experimentando um grande momento e acredita-se que em um futuro próximo, as terapias independentes de mutação genética podem aumentar consideravelmente a eficácia e a segurança para doenças da retina e que logo, esse procedimento pode se tornar disponível.
Fontes:
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SOBRE TERAPIA DO GENE-AGNÓSTICO
EM PESSOAS COM SÍNDROME DE USHER
E/OU COM RETINOSE PIGMENTAR INDEPENDENTE DE GENE
1 DE DEZEMBRO DE 2022
O PRINCIPAL ATIVO DA SPARINGVISION, SPVN06, LIBERA O PEDIDO DE IND NOS EUA PARA O TRATAMENTO DE RETINOSE PIGMENTAR
A SparingVision, uma empresa de medicina genômica que desenvolve tratamentos para doenças oculares que restauram a visão, anunciou que o Food and Drug Administration (FDA) liberou o pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) da empresa para SPVN06, sua principal terapia independente de gene para o tratamento de retinose pigmentar (RP), uma doença hereditária da retina mais prevalente no mundo. Esta aprovação abre caminho para o início da terapia genética promissora para distrofia de bastonetes e cones (PRODYGY), um ensaio clínico de Fase I/II, o primeiro em humanos (FIH). Primeiros dados de segurança estão previstos em 2023 e com leitura completa calculada para 2025.
Fonte: Ysios Capital
14 DE JULHO 2022
VAMOS CONVERSAR SOBRE... TERAPIAS INDEPENDENTES DE GENES PARA DOENÇAS HEREDITÁRIAS DA RETINA COM O DR. DANIEL C. CHUNG
Ouve-se muito sobre terapias para corrigir mutações em genes específicos que causam cegueira ou baixa visão, e agora a pesquisa está indo além da correção de um único gene para terapias independentes de genes para ajudar a retardar a progressão em doenças raras hereditárias da retina (DHRs) ou restaurar níveis de visão.
Neste artigo, Dr. Daniel C. Chung, diretor médico da SparingVision, conta como se concentrou no desenvolvimento do Luxturna que ajudou a melhorar a visão em pessoas que passaram pelo procedimento que envolve uma injeção subretiniana do medicamento em cada olho e que agora está focado em terapia do gene-agnóstico e abordagens de edição de genes para combater doenças que causam a cegueira.
Fonte: Hope in Focus
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