PORTAL VOLTADO PARA PESSOAS
COM SÍNDROME DE USHER
E A SEUS FAMILIARES, PROFISSIONAIS E AMIGOS
O QUE É TERAPIA DO GENE-AGNÓSTICO
OU INDEPENDENTE DE GENE?
As novas abordagens terapêuticas para distrofias da retina evoluíram rapidamente desde que foram aplicados os ensaios clínicos do Luxturna em pacientes com Amaurose Congênita de Leber com a mutação RPE65. O medicamento injetado sob a retina tornou-se a primeira e até agora a única terapia genética aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) e pelos órgãos reguladores da saúde no mundo inteiro.
As doenças hereditárias da retina (DHRs) são um grupo de distúrbios genéticos que afetam a retina, caracterizadas por degeneração de células fotorreceptoras, perda progressiva da visão e cegueira. Sua alta heterogeneidade genética, com mais de 250 diferentes genes causadores, representa uma limitação importante para o desenvolvimento de abordagens de terapia gênica que possam ser aplicadas a um número significativo de pacientes. Portanto, os pesquisadores estão explorando diferentes estratégias terapêuticas, e uma delas é a terapia do gene-agnóstico, também conhecida como terapia independente de gene que visam diminuir e/ou retardar a perda dos fotorreceptores, independentemente do gene. Elas constituem uma abordagem alternativa/complementar válida para superar alguns dos principais obstáculos relacionados aos gene-específicos, a começar pela diversidade genética dessas condições, como por exemplo, a retinose pigmentar.
Embora haja muitos desafios para o tratamento de DHRs, os pesquisadores estão experimentando um grande momento e acredita-se que em um futuro próximo, as terapias independentes de mutação genética podem aumentar consideravelmente a eficácia e a segurança para doenças da retina e que logo, esse procedimento pode se tornar disponível.
Fontes:
Nos tópicos abaixo, estão as divisões dessas abordagens, confira!
ABORDAGENS TECNOLÓGICAS TERAPÊUTICAS
OPTOGNÉTICA
Siga nossas redes sociais!
